“根據(jù)麥肯錫2020年發(fā)布的最新數(shù)據(jù)，我國新藥研發(fā)占全球的13.9%，位列第二梯隊(duì)。” 在2月26日—27日的中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會(huì)上，新藥創(chuàng)制國家重大專項(xiàng)技術(shù)副總師、中國科學(xué)院院士陳凱先展示了成績，也提出了挑戰(zhàn)。他表示，目前我國藥品年產(chǎn)量幾十萬噸，但大部分價(jià)值較低，與第一梯隊(duì)的美國存在明顯差距。

　　“新藥研發(fā)要解決臨床問題，找準(zhǔn)源頭十分重要?！敝袊こ淘焊痹洪L、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長、北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院校長王辰院士表示。國際上的新藥研發(fā)路徑一般是臨床上有需求，實(shí)驗(yàn)室(通過機(jī)理研究)找到靶點(diǎn)，公司跟進(jìn)(轉(zhuǎn)化)研究。而我國的新藥研發(fā)在源頭上仍存在一些問題，比如從國外文獻(xiàn)上找靶點(diǎn)、根據(jù)國外原研藥進(jìn)行二次創(chuàng)新等問題。

　　“為了順應(yīng)‘十四五’規(guī)劃，醫(yī)藥創(chuàng)新應(yīng)堅(jiān)持需求導(dǎo)向和問題導(dǎo)向，打破剛性的學(xué)科界限，積極推動(dòng)學(xué)科交叉融合?！?中國工程院院士、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所執(zhí)行所長、蘭州大學(xué)副校長王銳在會(huì)上表示，當(dāng)前醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)克服單打獨(dú)斗、資源分散的弊端，著力聚焦重大現(xiàn)實(shí)問題，服務(wù)國家重大需求，深入推進(jìn)有組織的科研，全面提升服務(wù)國家戰(zhàn)略的科技能力。

　　醫(yī)藥領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng)新直面人民生命健康。中國新藥研發(fā)力量已經(jīng)位列第二梯隊(duì)，“十四五”如何更上一層樓？我國醫(yī)藥創(chuàng)新如何肩負(fù)起促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展、滿足臨床需求等任務(wù)？幾十名院士在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院主辦的中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會(huì)上共話發(fā)展。

　　臨床資源需要得到更充分利用

　　在我國的新藥研發(fā)鏈條中，臨床醫(yī)生習(xí)慣于從臨床一期開始或晚于臨床一期才加入進(jìn)來，這使得新藥研發(fā)從源頭上就難以充分滿足臨床需求，也使得我國新藥研發(fā)原始創(chuàng)新力度不足。

　　“中國的臨床研究資源豐富，但臨床上會(huì)碰到很多問題。” 王辰舉例說明，呼吸科需要的一種小分子診斷試劑藥在國內(nèi)沒有研發(fā)出來，臨床上一直使用工業(yè)制劑代替，直到近期臨床醫(yī)生與藥學(xué)專家合作研發(fā)，這個(gè)問題才得以解決。

　　下面這組數(shù)據(jù)讓人感受到更直觀的差距?！拔覈磕曜≡旱娜舜渭s為2億，平均住院日若按8—10天計(jì)，總計(jì)為16—20億床日數(shù)，這些都是較為精細(xì)的可研究素材?！蓖醭奖硎尽Ｈ欢?，面對(duì)如此龐大的臨床研究數(shù)據(jù)，卻沒有形成有效的數(shù)據(jù)研究結(jié)論。在全球的注冊(cè)臨床研究中，我國的注冊(cè)研究數(shù)僅占3%左右。

　　相關(guān)專家表示，面向“十四五”，應(yīng)著力完善產(chǎn)學(xué)研用體系，提高醫(yī)藥科技創(chuàng)新開放合作水平，充分激發(fā)臨床醫(yī)生發(fā)掘臨床需求的意愿，更深度地融入到醫(yī)藥研發(fā)的完整生態(tài)鏈條中。

　　借助大數(shù)據(jù)、人工智能是發(fā)展方向

　　“隨著新的藥物研究實(shí)驗(yàn)技術(shù)不斷發(fā)展，比如多組學(xué)的技術(shù)、高通量篩選技術(shù)、DNA編碼技術(shù)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)的技術(shù)等都產(chǎn)生了海量數(shù)據(jù)，對(duì)這些數(shù)據(jù)進(jìn)行有效分析挖掘?qū)⒏咝苿?dòng)我國創(chuàng)新藥物的研究?！标悇P先表示，人工智能技術(shù)可以大大提高藥物研發(fā)效率。

　　資料顯示，默克、強(qiáng)生等多家跨國藥企已經(jīng)與AI企業(yè)合作新藥研發(fā)。有觀點(diǎn)認(rèn)為，未來3—5年內(nèi)，沒有經(jīng)過AI驅(qū)動(dòng)模型研究的候選藥物，將無法進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

　　“通過蛋白質(zhì)的氨基酸序列，可以預(yù)測它的三維立體結(jié)構(gòu)，在藥物研究中起著非常重要的作用。”陳凱先介紹，我國人工智能賦能藥物研發(fā)的工作也在持續(xù)推進(jìn)。據(jù)報(bào)道，華為與中國科學(xué)院上海藥物所團(tuán)隊(duì)共同開發(fā)了iPhord算法，在國際權(quán)威測試平臺(tái)上對(duì)蛋白質(zhì)折疊結(jié)構(gòu)的預(yù)測準(zhǔn)確度超過現(xiàn)有最佳算法20%，實(shí)現(xiàn)了“打靶十環(huán)”。

　　“未來，我國團(tuán)隊(duì)將在藥物誘發(fā)蛋白結(jié)構(gòu)變化、蛋白和蛋白相互作用的結(jié)構(gòu)變化等方面尋求新突破、新進(jìn)展?！标悇P先說，基于大數(shù)據(jù)和人工智能技術(shù)進(jìn)行的精準(zhǔn)藥物設(shè)計(jì)，將使得新藥研發(fā)設(shè)計(jì)更具優(yōu)勢，縮短藥物研發(fā)時(shí)間，提高研發(fā)效率，控制研發(fā)成本。